“孤儿药”群体少，投资大，周期长，但药企为什么还是要研发？

在美国和其他一些西方国家，药企都非常热衷于研发罕见病药物，也为成千上万的罕见病患者带来了特效药。

那药厂为什么要投入几十甚至上百亿的资金去研发治疗罕见病的药？

首先，罕见病从字面意义上来讲，“罕见病”指发病率和患病率都相对较低的一类疾病。《中国罕见病定义研究报告2021》将罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”。它通常是因为特殊的基因缺陷以及遗传因素造成的。

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我们可以确定的是，所有的药厂都是企业，企业肯定都是以盈利为目的，那既然市场非常小，投入大量资金去研发岂不是得不偿失。

对于一个原研药来说，从0到1，从无到有需要耗费大约10-15年的时间，有的甚至更长，资金就更不用说了，可能=N薇。

那为什么还要去做这个“赔本买卖”呢？

拿美国举例，1983年颁布的孤儿药（罕见病被极大忽视，所以也被称为孤儿病）法案的孤儿药标签。一旦药企获得孤儿药标签将获得一系列的政策优惠，包括1、税务减免（多达临床试验成本的50%）2、药物营销申请费免除（超200万美元）3、长达7年的药物专享开发权4、药物审批快速通道5、科研基金申请优先考虑。

同时，药企在申报孤儿药标签时并不需要该药物已经获得FDA的临床试验批准，也就是说在动物实验阶段就已经可以提交申请，这一政策也极大方便了孤儿药标签的申请。

这一系列政策优惠极大地促进了美国罕见病医疗领域的进步。在该法案颁布以前，美国只有38种罕见病药物，而法案颁布以后，截止2017年，总共有675种罕见病药物面世。

而且治疗罕见病的药会非常贵，我朋友他们公司目前正在研制一种治疗罕见病的药，什么病这里就不展开了，这属于商业机密。他们的定价是一粒胶囊5000人民币，而且这玩意儿不是说吃一粒就好了，这玩意儿需要长期吃，所以说利润是非常高的，毕竟后面生产小胶囊的成本非常小。

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那肯定有人会问，即使做出来卖这么贵，老百姓们也买不起，吃不了，还不如不治。

现在很多国家针对罕见病都是有大量的基金去扶持，虽然说这类病人占的比例不高，但他们也是人，对于这一部分极少部分的群体，作为社会的组成部分，出于人道主义关怀，那也是需要伸出援手，所以国家的税收一部分也会支援到这里。

所以，如果说国家买单，那这个药厂他就有利可图了，单价高，利润也高，虽然市场小，但是有一个人买，国家采购，还是会有很大的利润空间。